바이젠셀이 NK/T 세포치료 신약 후보물질 'VT-EBV-N'의 상업화 임상에 성공하면서 연내 조건부 허가 신청을 예고하고 있다.
27일 제약바이오 업계에 따르면 바이젠셀은 VT-EBV-N 임상 2상 투약을 마친 지 2년 반 만에 최종 결과보고서(CSR)를 수령하게 됐다. 이 물질은 체내 세포독성T세포(CTL)를 분리 배양한 순수 세포치료제이며, 비호지킨 림프종 중 악성도가 높은 NK/T 림프종을 적응증으로 개발됐다.
지난 24일 바이젠셀은 VT-EBV-N 임상 2상의 1차 지표인 '2년 무질병생존율(DFS)'이 95%로, '자가 말초 혈액 단핵세포(PBMC)'를 투 릴게임모바일 여한 대조군(77.58%) 대비 통계적 유의성을 확보했다고 공시했다. 구체적으로 VT-EBV-N 투약자 21명 중 1명이 재발했으며 사망 사례는 보고되지 않았다. 반면 대조군에서는 25명 중 재발 또는 질병 진행자(6명)와 사망자(2명)가 각각 나왔다.
VT-EBV-N의 2차 지표로 설정된 '전체 생존율(OS)'은 그 값(0.05 이하일 야마토무료게임 때 충족)이 0.0580으로 도출돼 통계적 유의성을 확보하지 못했다.
바이젠셀은 시험군에서 100% 생존이 유지된 데 대해 수치상으로 대조군 대비 생존 경향성을 높이는 데 도움을 준 것이라는 해석을 내놓고 있다.
이로써 약 30년에 걸친 VT-EBV-N의 임상 절차는 일단락됐다. VT-EBV-N은 1998년부터 NK/T 릴게임방법 림프종 환자를 대상으로 연구자 임상 1상이 시도됐던 물질이다. 이 데이터를 바탕으로 해당 물질의 상업용 임상은 1상 없이 2상에 곧바로 진입할 수 있었다.
VT-EBV-N의 임상 2상 투약 절차는 2023년 9월 종료된 바 있다. 통상적으로 신약에 대한 임상이 마무리되면 6개월 내 그 결과 데이터를 발표하지만, VT-EBV-N의 경우 질환 바다이야기온라인 특성상 1차 지표를 설정한 것처럼 2년 경과 데이터가 필수인 케이스였다. 이 때문에 결과를 내놓기까지 시간이 더 소요됐다는 설명이다.
바이젠셀은 VT-EBV-N의 임상 2상 결과를 바탕으로 올해 상반기 중 식품의약품안전처에 신속심사를 신청한 다음, 하반기에 조건부 허가 신청을 완료한다는 계획이다. 이르면 2027년 파트너사인 보령과 함께 황금성게임랜드 해당 물질을 시판한다는 목표다. VT-EBV-N이 상업화에 최종 성공한다면 NK/T 림프종 분야 첫 세포치료제로 이름을 올리게 된다.
세포치료제 개발 업계 한 관계자는 "1차 지표가 달성됐다면 원론적으로 2차 지표가 미달되더라고 허가를 막지 않는 사례가 많다"며 "특히 미충족 수요가 높은 질환의 경우 더 문을 열어두고 있다"고 설명했다.
한편 바이젠셀은 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법)' 제도를 활용해 시판 허가 이전에 VT-EBV-N을 통한 매출을 창출하는 방안도 염두에 두고 있다.
과거에는 치료 목적으로 승인돼 연구자 임상 단계에서 약물이 투약되더라도 그 비용을 모두 회사가 부담해야 했다. VT-EBV-N의 연구자 임상 역시 마찬가지였다. 그럼에도 첨단바이오의약품 개발사 입장에서는 데이터 확보를 위해 비용을 지출하며 연구자 임상을 수행해야 했다.
하지만 지난해 2월 개정된 첨단재생바이오법에 따르면 희귀 난치성·중증 환자 대상 치료 목적으로 승인될 경우 제반 비용을 청구할 수 있도록 조정했다. 다만 보건복지부와 식품의약품안전처 등이 구성한 심의위원회의 심사를 통과해야 한다.
바이젠셀 관계자는 "개정된 첨단재생바이오법에 따라 처음 적용되는 부분이기 때문에 심사가 길어지는 것 같다"며 "상반기 중 그 결과가 나오길 기대하지만 장담할 수는 없다"고 말했다.
김진호 기자 (twok@kormedi.com)