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유전성 희귀질환인 '뒤셴 근이영양증' 신약 개발에 도전장을 내민 제약사들이 연거푸 고배를 마시고 있다. 임상시험에서 효능을 입증하지 못했다는 소식이 계속 들려오고 있으며, 이미 허가된 신약조차 사망 사례가 보고되면서 위험성·이점 간 균형에 대해 재검토가 이뤄지고 있다.


◇데라미오셀·TAS-205, 연이어 임상 실패15일 업계에 따르면, 미국 바이오기업 카프리코 테라퓨틱스는 11일(현지시간) 뒤셴 근이영양증 세포 치료제 '데라미오셀'을 미국에서 허가받는 데 실패했다.
자동차 할부 계산기데라미오셀은 희귀 심장 세포인 '심장공 유래 세포'로 구성된 치료제로, 뒤셴 근이영양증 환자의 심근병증을 치료하는 용도로 개발 중이다. 연구에서 높은 면역조절·항섬유화 작용을 통해 환자의 심장·골격근 기능을 보존하도록 돕는다.
카프리코는 데라미오셀의 허가 신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했으나, FDA는 회사가 제출한 2학기 국가장학금 유효성 증거가 법적 요건을 충족하지 못한다는 이유로 허가 신청을 반려했다. 회사에 따르면 화학·제조·품질 항목에도 해결이 필요한 부분이 있었으며, FDA로부터 추가 임상 데이터도 더 제출하도록 요구받았다. 회사는 FDA와 추후 재신청 과정을 논의할 예정이다.
일본 오츠카제약의 자회사 다이호약품공업도 지난 8일 뒤셴 근이영양증 신약 'TAS 공짜휴대폰요금 -205'를 평가한 임상 3상 시험에서 실패했다. TAS-205는 뒤셴 근이영양증 환자의 염증 반응 관련 효소인 '조혈 프로스타글란딘 D 합성효소'를 선택적으로 억제해 환자의 운동 기능을 조절한다. 연구 결과, TAS-205는 52주간 투여했음에도 환자가 바닥에서 일어나는 시간을 유의미하게 줄이지 못했다.
◇화이자도 개발 실패… 엘레비디스 바로바로론 100만원 , 투여 후 사망자 발생뒤셴 근이영양증 치료제의 개발 성공 여부는 제약사의 규모·자금력과는 큰 관련이 없는 것으로 풀이된다. 규모가 큰 제약사조차도 뒤셴 근이영양증 신약 개발에서는 고전을 면치 못하고 있다.
화이자의 뒤셴 근이영양증 신약 후보물질이었던 '포다디스트로진 모바파보벡'이 대표적이다. 화이자는 임상 2상 시험에서는 약물을 투여한 실매물오토샵 환자가 사망하는 사례를 겪었으며, 임상 3상 시험에서는 약의 유의미한 효능을 입증하지 못한 바 있다.
환자가 사망한 것은 작년 5월이다. 당시 화이자는 임상 2상 시험 'DAYLIGHT'을 진행 중이었으나, 해당 연구에서 포다디스트로진 모바파보벡을 투여한 환아 1명이 심장마비로 사망해 연구를 중단했다. 같은 해 6월에는 임상 3상 시험 'CIFFREO'에서 유의미한 운동 기능 개선 효과를 입증하지 못했다. 그로 인해 화이자는 약물 개발 중단을 선언하고 210명의 인력을 감축하는 구조조정을 단행했다.
허가받는 데는 성공했으나, 출시 후 추가 임상시험·상업적 투여 과정에서 안전성 문제가 다시 수면 위로 떠오른 사례도 있다. 지난 3월과 6월 로슈와 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 유전자 치료제 '엘레비디스'를 각각 투여받은 15·16세 남성 환자 2명이 급성 간부전으로 사망한 것이다. 특히 3월에 사망한 환자의 경우 간을 감염·손상시킬 수 있는 거대세포바이러스도 함께 앓았다.
회사는 두 환자의 사망 원인을 분석한 결과, 급성 간부전이 엘레비디스를 비롯한 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제의 부작용이 맞다고 결론 내렸다. 특히 보행이 불가능한 뒤셴 근이영양증 환자에게는 위험성이 이점 대비 높다고 밝혔다. 이에 로슈와 사렙타는 위험 완화 조치가 연구에 도입되기 전까지 보행 불가능한 환자의 등록과 투여를 일시 중단했다.
로슈 레비 개러웨이 최고의료책임자는 "두 젊은이의 죽음에 깊은 애도를 표하며, 엘레비디스 투여와 관련된 모든 위험을 낮추기 위해 노력하겠다"며 "보행이 불가능한 환자의 경우 치료를 즉시 중단할 것을 권한다"고 말했다.
한편, 뒤센 근이영양증은 평균 3~5세 사이에 근위축·근력 저하가 나타나는 유전성 희귀질환이다. 주로 남아에게 많이 발생하며, 10만명당 1.9~3.4명꼴로 발생한다. 환자들은 신체가 정상적인 디스트로핀 단백질을 생성할 수 없어 근력 저하가 쉽게 발생한다. 뒤셴근이영양증을 앓는 아동은 3세부터 엉덩이·골반·허벅지·어깨 근육이 약해지며, 10대 초반에는 심장과 호흡기 근육이 약해져 조기에 사망할 수 있다.